ستُعلن شركة آري بايو عن نتائج الدراسة السريرية العالمية المرحلة الثالثة لعقار مرض الزهايمر الفموي قيد التطوير خلال هذا الشهر. ويُتوقع أن يكون هذا الإعلان منعطفاً حاسماً في تحديد ما إذا كان هذا الدواء الجديد المبتكر—حبة تُؤخذ مرة واحدة يومياً—قادراً على الدخول فعلاً إلى مرحلة التسويق الفعلي. وتجذب هذه النتائج اهتمام القطاع بشكل خاص لأنها ستحدد مصير عقد نقل تكنولوجيا بقيمة تصل إلى 7 تريليونات وون كوري تقريباً.
وبحسب معلومات القطاع في 2 من هذا الشهر، ستعلن شركة آري بايو في 16 من هذا الشهر عن النتائج الأساسية للدراسة السريرية العالمية المرحلة الثالثة "POLARIS-AD" للمركب المرشح لدواء مرض الزهايمر الفموي "AR1001" في مؤتمر جمعية الدراسات السريرية لمرض الزهايمر (CTAD 2026) المنعقد في بوسطن بالولايات المتحدة. وتم اختيار هذا العرض ليكون أول عرض شفهي أساسي في اليوم الأول من المؤتمر.
يتطلب الدواء المرخص حالياً في الولايات المتحدة لعلاج مرض الزهايمر المبكر، وهي أدوية الأجسام المضادة مثل "ليكيمبي" من إيزاي و"لانزيبي" من إيلي ليلي، تعاطياً دورياً بالحقن وإدارة آثار جانبية. بينما يتميز AR1001 بأنه موجه للمصابين بمرض الزهايمر المبكر، ويُعطى بجرعة 30 ملغ مرة واحدة يومياً فقط.
أُجريت هذه الدراسة السريرية المرحلة الثالثة على 1535 مريضاً مصاباً بمرض الزهايمر المبكر في 13 دولة حول العالم. من بينهم، أكمل 1348 مريضاً الدراسة لمدة 52 أسبوعاً. المتغير التقييمي الأساسي هو مقياس المرحلة السريرية للخرف (CDR-SB)، الذي يقيّم بشكل شامل الوظائف الإدراكية للمريض وقدرته على أداء الأنشطة اليومية.
النقطة الحاسمة هي ما إذا كان AR1001 قد أبطأ فعلاً من تراجع الوظائف الإدراكية وتدهور القدرة على أداء الأنشطة اليومية مقارنة بالعلاج الوهمي. نظراً لأن الدراسة المرحلة الثانية فشلت في تحقيق المتغير التقييمي الأساسي على أساس 26 أسبوعاً من الدراسة، فإن هذه النتائج—التي تمتد على 52 أسبوعاً وتتضمن تعديلات على تصميم التقييم—تستحق اهتماماً خاصاً.
يُتوقع أن تحدد هذه النتائج السريرية مصير عقد نقل تكنولوجيا واسع النطاق. وقّعت شركة آري بايو في مايو الماضي عقد خيار وترخيص مع شركة فوسينغ الصينية للأدوية بخصوص حقوق التطوير والترخيص والتصنيع والتسويق العالمية لـ AR1001. تبلغ القيمة الإجمالية للعقد 4.7 مليار دولار (حوالي 7 تريليونات وون).
تلقت شركة آري بايو بالكامل مبلغ خيار قدره 60 مليون دولار (حوالي 90 مليار وون في الوقت) في يوليو الماضي. إذا مارست شركة فوسينغ خيارها بعد الاطلاع على النتائج الأساسية للمرحلة الثالثة، فستحصل على 80 مليون دولار إضافي (حوالي 120 مليار وون). ويتبع ذلك هياكل تتضمن مدفوعات محددة مرتبطة بالترخيص والمبيعات، بالإضافة إلى رسوم الملكية الفكرية.
يعتمد تمرين الخيار من قبل شركة فوسينغ على نتائج المرحلة الثالثة. إذا فشل AR1001 في إثبات فعاليته في المتغير التقييمي الأساسي، قد تتعرض جدوى تنفيذ عقد الحقوق الكبير للخطر، مما قد يزيد من الضغط على توفر الموارد المالية وقيمة الشركة. لقد مولت شركة آري بايو أنشطة البحث والتطوير من خلال إصدار سندات قابلة للتحويل والآليات المالية الأخرى خلال فترة الدراسة السريرية.
يأمل القطاع في أنه إذا ثبتت فعالية AR1001 وسلامته التجارية، يمكن للعقار الفموي المبتكر والمختلف عن العقاقير الموجودة بصيغة حقن أن يدخل بسرعة إلى سوق علاج مرض الزهايمر المبكر. وقد حددت الشركة هدفاً لتحقيق إيرادات بقيمة تريليون وون بحلول عام 2030 من خلال التسويق التجاري لـ AR1001 وتوسيع مجالات الاستخدام الطبي. ومع ذلك، نظراً لأن تطوير الأدوية الجديدة لمرض الزهايمر يعكس معدلات فشل سريرية عالية، يتوقع أن تكون نتائج مقياس CDR-SB وبيانات السلامة المتوقع الإعلان عنها هذا الشهر هي المتغيرات الأساسية التي ستحدد إمكانية التسويق.
إذا تم تأكيد الفعالية والسلامة في الدراسة المرحلة الثالثة، فإن شركة آري بايو تخطط لمتابعة المشاورات مع هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن تقديم طلب ترخيص دواء جديد (NDA).
* تمت ترجمة هذا المقال تلقائيًا بواسطة الذكاء الاصطناعي.